Israels Forscher eröffnen Weg zu Gentherapie gegen ALS

Ein Team der Universität Tel Aviv hat einen medizinischen Durchbruch erzielt, der Hoffnung auf eine Behandlung der bisher unheilbaren Nervenkrankheit ALS weckt. Die Studie, veröffentlicht im Fachjournal Nature Neuroscience, zeigt erstmals, dass bestimmte RNA-Moleküle den Zerfall von Nervenzellen nicht nur stoppen, sondern sogar deren Regeneration anstoßen können.

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine fortschreitende, tödlich verlaufende Erkrankung des motorischen Nervensystems, bei der Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark absterben. Die Folge sind Muskelschwäche, Lähmungen und schließlich Atemversagen. Weltweit sind Hunderttausende betroffen – bislang ohne Aussicht auf Heilung.

RNA-Signal als Schlüssel zur Nervenzell-Regeneration

Das Forscherteam um Professor Eran Perlson von der Tel Aviv University entdeckte, dass ein kleines RNA-Molekül, genannt microRNA-126, eine zentrale Rolle bei der Kommunikation zwischen Muskel- und Nervenzellen spielt. In gesunden Muskeln sorgt dieses Molekül dafür, dass sich kein toxisches Eiweiß namens TDP-43 in den Nervenenden ansammelt. Bei ALS-Patienten jedoch ist die Produktion von microRNA-126 gestört – die Folge sind Proteinablagerungen, geschädigte Mitochondrien und der Tod der Nervenzellen.

„Unsere Forschung zeigt erstmals, dass das Fehlen dieses Signals die Verbindung zwischen Nerven und Muskeln zerstört. Durch das Wiederherstellen der microRNA-126 lässt sich dieser Prozess stoppen und sogar umkehren“, erklärte Perlson.

Durchbruch im Tierversuch

In Laborversuchen und an Mausmodellen konnte das Team nachweisen, dass das Zuführen von microRNA-126 die Degeneration der Nervenzellen stoppt und die Verbindung zu den Muskeln wiederherstellt. Die betroffenen Tiere zeigten deutliche Verbesserungen in Bewegung und Muskelkraft – ein Effekt, der bislang mit keiner bekannten Therapie erreicht wurde.

Dr. Ariel Ionescu und Dr. Lior Ankol, die das Projekt gemeinsam mit Neurologe Dr. Amir Dori vom Sheba Medical Center leiteten, sprechen von einem „Paradigmenwechsel“ in der ALS-Forschung. „Wir haben es nicht nur mit einer Linderung der Symptome zu tun, sondern mit echter Wiederherstellung neuronaler Strukturen“, betont Dori.

Nächster Schritt: Anwendung am Menschen

Das Forschungsteam plant nun, die RNA-Moleküle über sogenannte AAV-Vektoren – bereits von der US-Arzneimittelbehörde FDA zugelassene virale Träger – sicher in den menschlichen Körper einzuschleusen. Ziel ist es, microRNA-126 direkt an die neuromuskulären Kontaktstellen zu bringen, um dort geschädigte Nerven zu reparieren.

„Die größte Herausforderung wird sein, eine gleichmäßige Verteilung und dauerhafte Wirkung zu erreichen, ohne Nebenwirkungen zu riskieren“, so Perlson. Erste klinische Tests sollen innerhalb der nächsten Jahre starten.

Hoffnung auch für andere Nervenkrankheiten

Die Forscher sehen in ihrem Ansatz weitreichendes Potenzial über ALS hinaus. Da microRNA-126 auch das Wachstum und die Regeneration von Nervenfasern fördert, könnte die Methode künftig auch bei anderen degenerativen Erkrankungen, Nervenschäden oder Muskelerkrankungen Anwendung finden.

Zudem könnten die neuen Erkenntnisse helfen, ALS deutlich früher zu diagnostizieren – bevor die irreversible Zerstörung der Nervenzellen beginnt.

Israels Spitzenforschung als Hoffnungsträger

Die Arbeit von Tel Aviv University, dem Weizmann Institute und weiteren internationalen Partnern zeigt, dass Israel zu den weltweit führenden Zentren der neurologischen Forschung zählt. Während viele Therapien bisher nur den Verlauf von ALS verlangsamen konnten, öffnet dieser Fund erstmals die Tür zu einer echten Heilungsmöglichkeit.

„Zum ersten Mal verstehen wir, wo die Krankheit beginnt – und wie wir sie stoppen können“, fasst Professor Perlson zusammen. „Das ist nicht nur ein wissenschaftlicher Fortschritt, sondern ein Schritt hin zu realer Hoffnung für Patienten und ihre Familien.“

Autor: Redaktion
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Samstag, 15 November 2025